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title: "Newsletter #373：稀な遺伝性皮膚疾患の治療を可能にする新しい遺伝子治療、他。"
description: 最近、米国食品医薬品局（FDA）は、Krysta Biotech（クリスタ・バイオテック）社（KRYS）の遺伝子治療における画期的な進歩[1]であるVyjuvek（ヴィジュベック）を、コラーゲンVII型α1鎖（COL7A1）遺伝子の変異によって引き起こされる稀で重篤な遺伝性皮膚疾患であるジストロフィー性表皮水疱症（DEB）に苦しむ患者の創傷治療に用いることを承認しました。DEBに対する初のFDA承認遺伝子治療薬として、Vyjuvekは大きなブレイクスルーであると言えます。
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# [Newsletter #373：稀な遺伝性皮膚疾患の治療を可能にする新しい遺伝子治療、他。](https://research.ark-invest.com/jpn/newsletter-373稀な遺伝性皮膚疾患の治療を可能にする新しい遺伝子治療-他-)

 作成者: [ARK Invest](https://research.ark-invest.com/jpn/author/ark-invest)｜2023/07/05

本レポートは、2023年7月5日にARK社のHPに公開された、英語による「Newsletter #373」の日本語訳です。内容については英語による原本が日本語版に優先します。また、情報提供のみを目的としたものです。

 

## **1. 稀な遺伝性皮膚疾患の治療を可能にする新しい遺伝子治療**

**By Pierce Jamieson**[**| @PierceARK**](https://research.ark-invest.com/e3t/Ctc/I1+113/c3nSf04/VVCWtF4VhNRLW92wvVC3dWrrWW8pQGPD50xXKVN7lCd_B3q3npV1-WJV7CgYXCV7qG7Z80sl5kW8t9fPb3_BnVtW4mmrhc7t8h2PVLcDb_1GCtMvW1tkCRz8hQ0PTW99K6BD675_mrW625QNP8S-WQsW6-1v-N527g5yW4c6WJ_4sX5CmN1Qp0-hwXFBVW4vKjpN4Tr0mVW8W2ZZZ6_PXlfVFJGGw39jfZ0W27Shr22hQB1YW4fcKHY8n3vSLW7RXj5V4gy84mW2_RJBf3DBybjW2dLL4X17CwbtVJ1V_n7w_JSGW1RwpxF9bxZMBW72hlpd10HgZVW554X3X6Hdk-m31dL1)Research Associate

 

最近、米国食品医薬品局（FDA）は、Krysta Biotech（クリスタ・バイオテック）社（KRYS）の遺伝子治療における画期的な[進歩](https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-topical-gene-therapy-treatment-wounds-patients-dystrophic-epidermolysis-bullosa)[\[1\]](https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-topical-gene-therapy-treatment-wounds-patients-dystrophic-epidermolysis-bullosa)であるVyjuvek（ヴィジュベック）を、コラーゲンVII型α1鎖（COL7A1）遺伝子の変異によって引き起こされる稀で重篤な遺伝性皮膚疾患であるジストロフィー性表皮水疱症（DEB）に苦しむ患者の創傷治療に用いることを承認しました。DEBに対する初のFDA承認遺伝子治療薬として、Vyjuvekは大きなブレイクスルーであると言えます。

Vyjuvekは、遺伝子組み換えHSV-1を用いて、COL7A1遺伝子の正常なコピーを傷口に送達し、皮膚層をつなぎとめる線維を備えた皮膚の完全性を回復させます。Vyjuvekで治療したところ、傷の65％が完全にふさがりました。

Vyjuvekは、特にこれまで治療の選択肢が限られていたDEB患者にとって、遺伝子治療における画期的な治療法です。またこれは、最近まで意味のある遺伝子治療ベクターとして考えられていなかったHSV-1にとっても大きな進歩です。HSV-1は、ヒトの免疫系とシームレスに相互作用するため、他のウイルスベクターよりも[大きな利点](https://www.nature.com/articles/s41587-022-01449-1)[\[2\]](https://www.nature.com/articles/s41587-022-01449-1)を持つ可能性があります。

 

 

## **2. 遺伝子編集治療が米国の医療費を再編成する可能性**

**By Ali Urman**  
Analyst

 

先週、Vertex Pharmaceuticals（バーテックス・ファーマシューティカルズ社は）、1型糖尿病（T1D）に焦点を当てた第I/II相臨床試験の有望な結果を[発表しました](https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-presents-positive-vx-880-results-ongoing-phase-12-study)[\[3\]](https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-presents-positive-vx-880-results-ongoing-phase-12-study) 。VX-880は、重度の低血糖症を患う1型糖尿病患者を対象に、肝門脈に注入する同種幹細胞由来の膵島細胞治療薬です。重要な症例として、6人の患者が内因性インスリンを産生し、外因性インスリンの必要性を減少させ、HbA1cの減少を伴う血糖コントロールを示したことが挙げられます。

今日、米国の医療費は[約](https://www.ama-assn.org/about/research/trends-health-care-spending)[4](https://www.ama-assn.org/about/research/trends-health-care-spending)[兆](https://www.ama-assn.org/about/research/trends-health-care-spending)[3,000](https://www.ama-assn.org/about/research/trends-health-care-spending)[億米ドル](https://www.ama-assn.org/about/research/trends-health-care-spending)\[4\]であり、以下に示すように、そのうち治療薬が占める割合は約15％、つまり[6,000](https://aspe.hhs.gov/sites/default/files/documents/88c547c976e915fc31fe2c6903ac0bc9/sdp-trends-prescription-drug-spending.pdf)[億米ドル](https://aspe.hhs.gov/sites/default/files/documents/88c547c976e915fc31fe2c6903ac0bc9/sdp-trends-prescription-drug-spending.pdf)\[5\]です。

 

 

私たちは、新規の遺伝子編集療法は、医療費を慢性疾患管理からVX-880のような1回投与の治療法にシフトさせることで、高額な価格設定をもたらす可能性があるとみています。例えば糖尿病を例にとると、次の図で示すように、治療費は直接・間接コスト全体の30％を占めています。VX-880のような新薬が慢性疾患管理から1回の投与治療にコストを移すことになれば、治療薬が慢性治療のシェアを奪うかもしれません。

 

 

 

## **3. Epic GamesとLEGOが協力すれば、Fortniteのエコシステムにおける創造性が飛躍的に高まるかもしれない**

**By Andrew Kim**[**| @andrewkimARK**](https://research.ark-invest.com/e3t/Ctc/I1+113/c3nSf04/VVCWtF4VhNRLW92wvVC3dWrrWW8pQGPD50xXKVN7lCd_B3q3npV1-WJV7CgVh2W5s-pW82JBlfrW5gqW0f36twx_W8qh56l5ylfvwW6XdnT23CQJzPW5F_fq73xJZXVW5vb1lF54PXW9VpttJw5JqnZMW5zWNq-47cYDcW6r0kvG5gKxyJDWFrwyGMHxW33wg407vZTMCW2v2VvL7S6FgnW85Mblx98rl2WW5GtNkv4dSwBNVm3vx31mmymkW14G8FV11dqbxW6hcFm82N6WyYW37zdg737h5ncW4d1dqT6Ygz9_W1rLv7k8wC1rkW3jMLBS2SCSvNW79tyQ93M4zkZ32mj1)Research Associate

 

先月、カンヌライオンズ国際クリエイティビティ・フェスティバルにおいて、Epic Games社の社長であるアダム・サスマン氏とLEGO Groupのチーフ・プロダクト兼マーケティング・オフィサーであるジュリア・ゴールディン氏は、Unreal Engineを使用してLEGOの作品をFortnite（フォートナイト）に移植することを[約束する](https://twitter.com/iFireMonkey/status/1672372784414982145)[\[7\]](https://twitter.com/iFireMonkey/status/1672372784414982145)[コラボレーション](https://www.fastcompany.com/90913837/lego-epic-games-fortnite-unreal-metaverse-not-dead)[\[6\]](https://www.fastcompany.com/90913837/lego-epic-games-fortnite-unreal-metaverse-not-dead)を発表しました。ゲーマーは、FortniteでLEGOのアセットと対話することに加えて、コスメティックマイクロトランザクション、テーママップ、期間限定体験などの付随機能を期待できます。[歴史的に](https://www.dexerto.com/fortnite/every-fortnite-collab-crossover-battle-royale-history-1645672/)\[8\]、Fortniteは多くの消費者向けブランドとコラボしてきたが、そのほとんどは期間限定のゲームモードやマイクロトランザクションを中心に展開されてきました。

 

出所：ARK Investment Management LLC, 2023. 情報提供のみを目的としたものであり、投資アドバイスや特定の証券の売買・保有を推奨するものではありません。

今年初め、SONY社とLEGOを所有するKirkbi（キアクビ）社から20億米ドルの[投資](https://www.cnbc.com/2022/04/11/sony-and-lego-family-invest-2-billion-in-fortnite-creator-epic-games.html)[\[9](https://www.cnbc.com/2022/04/11/sony-and-lego-family-invest-2-billion-in-fortnite-creator-epic-games.html)\]を受け、Epic社は「Unreal Editor for Fortnite」（UEFN）を[リリース](https://www.theverge.com/2023/3/16/23643185/epic-games-unreal-editor-fortnite-beta-creative-2-0)[\[10](https://www.theverge.com/2023/3/16/23643185/epic-games-unreal-editor-fortnite-beta-creative-2-0)\]しました。経営陣のコメントによると、Epic社とLEGO社のコラボレーションは、技術的な専門知識があまりないゲーマーでも、没入感のある作品を作ったり、LEGOのアセットと対話できるようになり、ユーザー生成コンテンツ(UGC)の作成に対する障壁をさらに低くするようです。

 

 

 

## **4. 2023年はAmazonが人間よりも多くのロボットを「雇用する」年になるかもしれない**

**By Sam Korus**[**| @skorusARK**](https://research.ark-invest.com/e3t/Ctc/I1+113/c3nSf04/VVCWtF4VhNRLW92wvVC3dWrrWW8pQGPD50xXKVN7lCd_B3q3npV1-WJV7CgK4cW15fj278bXGzhW4W2-Wl43x4MRW7LRpYX6mMVHTW5NPbvb674vMtW6yycqm5RNVW_W3vR2xg1jdgrGW65pl2G9cthppW8RdmKZ7yb7DkW2kcr9b1KJn8ZW51bgW-6r7n0PW3f1xn72QMjdDW6wssh_7hR0DnW32T9yz3qqcg1W7tK2mL7Rq4jFW7VKCwr3S4Rv6W55z3G46_15CnW6XmCrD7323nhW1YDRzp3VD8M3W2ZG4H091HqR-W4F6k388BBR1HN33RDS-RSy4_W2nb-HV1NzfJh33sQ1)Director of Research, Autonomous Technology & Robotics

先週、Amazon は、次の図で示すように、世界のロボット保有台数が [75](https://www.aboutamazon.com/news/operations/how-amazon-deploys-robots-in-its-operations-facilities)[万台](https://www.aboutamazon.com/news/operations/how-amazon-deploys-robots-in-its-operations-facilities)に達し\[11\]、過去 1 年間で[最大](https://www.aboutamazon.com/news/operations/10-years-of-amazon-robotics-how-robots-help-sort-packages-move-product-and-improve-safety)[44%](https://www.aboutamazon.com/news/operations/10-years-of-amazon-robotics-how-robots-help-sort-packages-move-product-and-improve-safety)\[12\]、1日あたり最大 620台増加したことを明らかにしました。 実際、2023年は同社が人間よりも多くのロボットを「雇用」する初めての年になるかもしれません。

 

 

 

\[1\] U.S. Food and Drug Administration. 2023. ““FDA Approves First Topical Gene Therapy for Treatment of Wounds in Patients with Dystrophic Epidermolysis Bullosa.” [https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-topical-gene-therapy-treatment-wounds-patients-dystrophic-epidermolysis-bullosa](https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-topical-gene-therapy-treatment-wounds-patients-dystrophic-epidermolysis-bullosa).

\[2\] Epstein, A.L. 2022. “HSV-1’s contribution as a vector for gene therapy.” Nature Biotech. [https://www.nature.com/articles/s41587-022-01449-1#:~:text=For%20HSV%2D1%20vectors%2C%20the,least%20once%20a%20month7](https://www.nature.com/articles/s41587-022-01449-1).

\[3\] Vertex Pharmaceuticals. 2023. “Vertex Presents Positive VX-880 Results From Ongoing Phase 1/2 Study in Type 1 Diabetes at the American Diabetes Association 83rd Scientific Sessions.” [https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-presents-positive-vx-880-results-ongoing-phase-12-study](https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-presents-positive-vx-880-results-ongoing-phase-12-study).

\[4\] American Medical Association. 2023. “Trends in health care spending.” [https://www.ama-assn.org/about/research/trends-health-care-spending#:~:text=Health%20spending%20in%20the%20U.S.,trillion%20or%20%2412%2C914%20per%20capita](https://www.ama-assn.org/about/research/trends-health-care-spending).

\[5\] Office of Science and Data Policy. 2022. Assistant Secretary For Planning and Evaluation. “Trends in Prescription Drug Spending, 2016-2021.” [https://aspe.hhs.gov/sites/default/files/documents/88c547c976e915fc31fe2c6903ac0bc9/sdp-trends-prescription-drug-spending.pdf](https://aspe.hhs.gov/sites/default/files/documents/88c547c976e915fc31fe2c6903ac0bc9/sdp-trends-prescription-drug-spending.pdf).

\[6\] Beer, J. 2023. “Lego and Epic Games want to prove the metaverse is alive and well.” Fast Company. [https://www.fastcompany.com/90913837/lego-epic-games-fortnite-unreal-metaverse-not-dead](https://www.fastcompany.com/90913837/lego-epic-games-fortnite-unreal-metaverse-not-dead).

\[7\] iFireMonkey. 2023. “Fortnite x LEGO News Recap.” Twitter. [https://twitter.com/iFireMonkey/status/1672372784414982145](https://twitter.com/iFireMonkey/status/1672372784414982145).

\[8\] Tsiaoussidis, A. 2023. “Every Single Fortnight Collab & Crossover in Battle Royale’s History.” Dexerto. [https://www.dexerto.com/fortnite/every-fortnite-collab-crossover-battle-royale-history-1645672/](https://www.dexerto.com/fortnite/every-fortnite-collab-crossover-battle-royale-history-1645672/).

\[9\] Browne, R. 2022. “Sony and the Lego family bet big on the ‘metaverse’ with $2 billion investment in Epic Games.” CNBC Tech. [https://www.cnbc.com/2022/04/11/sony-and-lego-family-invest-2-billion-in-fortnite-creator-epic-games.html](https://www.cnbc.com/2022/04/11/sony-and-lego-family-invest-2-billion-in-fortnite-creator-epic-games.html).

\[10\] Peters, J. 2023. “Epic’s Unreal Editor for Fortnite is finally launching on March 22nd.” The Verge. [https://www.theverge.com/2023/3/16/23643185/epic-games-unreal-editor-fortnite-beta-creative-2-0](https://www.theverge.com/2023/3/16/23643185/epic-games-unreal-editor-fortnite-beta-creative-2-0).

\[11\] Quinlivan, J. 2023. “How Amazon deploys collaborative robots in its operations to benefit employees and customers.” Amazon. [https://www.aboutamazon.com/news/operations/how-amazon-deploys-robots-in-its-operations-facilities](https://www.aboutamazon.com/news/operations/how-amazon-deploys-robots-in-its-operations-facilities).

\[12\] Amazon Staff. 2022. “10 years of Amazon robotics: how robots help sort packages, move product, and improve safety.” [https://www.aboutamazon.com/news/operations/10-years-of-amazon-robotics-how-robots-help-sort-packages-move-product-and-improve-safety#:~:text=We%20have%20more%20than%20520%2C000,sort%20centers%20and%20air%20hubs](https://www.aboutamazon.com/news/operations/10-years-of-amazon-robotics-how-robots-help-sort-packages-move-product-and-improve-safety#:~:text=We%20have%20more%20than%20520%2C000,sort%20centers%20and%20air%20hubs).

 

 

 

 

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